{"id":26260,"date":"2026-06-04T11:50:52","date_gmt":"2026-06-04T18:50:52","guid":{"rendered":"https:\/\/myotonic.org\/highlights-von-idmc-15-fortschritte-in-der-forschung-und-versorgung-bei-myotoner-dystrophie\/"},"modified":"2026-06-04T11:50:52","modified_gmt":"2026-06-04T18:50:52","slug":"highlights-von-idmc-15-fortschritte-in-der-forschung-und-versorgung-bei-myotoner-dystrophie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/myotonic.org\/de\/highlights-von-idmc-15-fortschritte-in-der-forschung-und-versorgung-bei-myotoner-dystrophie\/","title":{"rendered":"Highlights von IDMC-15: Fortschritte in der Forschung und Versorgung bei myotoner dystrophie"},"content":{"rendered":"

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Die globale Forschungsgemeinschaft zur myotonen dystrophie traf sich vom 26.\u201330. Mai 2026 in Saguenay, Quebec, Kanada, zum 15. Internationalen Treffen des International Myotonic Dystrophy Consortium, IDMC-15<\/a>. Das Treffen brachte 400 Forschende, Kliniker, Industrievertreter, Interessenvertretungsorganisationen und Community-Mitglieder aus der ganzen Welt zusammen, um die neuesten Fortschritte in der Forschung und Versorgung zur myotonen dystrophie (DM) zu teilen. <\/p>\n

Im Laufe der Woche teilten die Teilnehmenden neue Forschungsergebnisse, beleuchteten Fortschritte auf dem Weg zu potenziellen Behandlungen und st\u00e4rkten die Zusammenarbeit innerhalb der globalen DM-Community. IDMC-15 zeigte erneut die Fortschritte, die in diesem Bereich erzielt werden, sowie das gemeinsame Engagement, das Leben von Menschen und Familien zu verbessern, die von myotoner dystrophie betroffen sind. <\/p>\n

F\u00fcr die Myotonic Dystrophy Foundation (MDF)<\/a> war IDMC-15 eine wichtige Gelegenheit, die Zusammenarbeit zwischen Forschung, Versorgung, Industrie und Interessenvertretung zu unterst\u00fctzen und zugleich die Stimme der Patientengemeinschaft zu st\u00e4rken. MDF setzt sich daf\u00fcr ein, die Forschung zur myotonen dystrophie zu beschleunigen und sicherzustellen, dass der wissenschaftliche Fortschritt weiterhin widerspiegelt, was Menschen mit DM und ihren Familien am wichtigsten ist. <\/p>\n

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Pharma Day bringt mehr als 250 Teilnehmende zusammen<\/h2>\n

Mehr als 250 Teilnehmende nahmen am Pharma-Day-Programm teil, das gemeinsam von Euro-DyMA<\/a> und MDF ausgerichtet wurde. Der Pharma Day bot Industriepartnern, Forschenden, Klinikern und Patientenvertretern eine wichtige Gelegenheit, den aktuellen Stand auf dem Weg zu potenziellen Behandlungen sowie zuk\u00fcnftige Richtungen der Arzneimittelentwicklung bei DM<\/a> zu diskutieren. <\/p>\n

Da potenzielle Therapien und Forschungsprogramme weiter voranschreiten, sind diese Gespr\u00e4che essenziell. Der Pharma Day half dabei, wissenschaftliche, klinische, industrielle und patientenseitige Perspektiven rund um ein gemeinsames Ziel zusammenzubringen: sp\u00fcrbare Fortschritte f\u00fcr die DM-Community. <\/p>\n

MDF war stolz darauf, bei der Zusammenf\u00fchrung dieses Programms mitzuwirken und die fortgesetzte Zusammenarbeit im globalen Bereich der myotonen dystrophie zu unterst\u00fctzen.<\/em><\/p>\n

Im Anschluss an den Pharma Day kamen Mitglieder der Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness pers\u00f6nlich zusammen, um gemeinsame Schwerpunktbereiche und m\u00f6gliche zuk\u00fcnftige Priorit\u00e4ten zu besprechen, die von der Allianz in Betracht gezogen werden k\u00f6nnten. Klicken Sie hier, um mehr \u00fcber die Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness zu erfahren.<\/a><\/p>\n

Steinert Awards w\u00fcrdigen Dr. John W. Day und Dr. Eric Wang<\/h2>\n

Ein H\u00f6hepunkt von IDMC-15 war die Verleihung der Steinert Awards 2026<\/strong>. Der Steinert Award ist eine der h\u00f6chsten Auszeichnungen innerhalb der DM-Forschungsgemeinschaft. Die Preistr\u00e4ger werden durch eine Abstimmung des internationalen wissenschaftlichen IDMC-Komitees ausgew\u00e4hlt; zu den bisherigen Geehrten z\u00e4hlen herausragende F\u00fchrungspers\u00f6nlichkeiten des Fachgebiets wie Sir Peter Harper<\/strong><\/a>. MDF hatte die gro\u00dfe Ehre, diese renommierten Auszeichnungen bei jedem IDMC als Vertreterin der Patientengemeinschaft zu \u00fcberreichen. <\/p>\n

Die Steinert Awards dieses Jahres w\u00fcrdigten John W. Day, MD, PhD<\/strong><\/a>,<\/strong> von der Stanford University, und Eric Wang, PhD<\/strong><\/a>, von der University of Florida, f\u00fcr ihre herausragenden Beitr\u00e4ge zum Bereich der myotonen dystrophie. Sowohl Dr. Day als auch Dr. Wang sind zudem gesch\u00e4tzte Mitglieder des Scientific Advisory Committee von MDF<\/a>. <\/p>\n

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Ehrung von Dr. John W. Day mit dem Steinert Clinical Sciences Award<\/h3>\n

Dr. Day ist Professor f\u00fcr Neurologie und Neurowissenschaften an der Stanford University<\/a> und hat zudem Positionen in P\u00e4diatrie und Pathologie inne, wo er als Direktor von Stanfords Programm f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Medizin t\u00e4tig ist. Seine klinische und wissenschaftliche Laufbahn ist dem Verst\u00e4ndnis, der Diagnose, der Behandlung und der Gestaltung einer besseren Zukunft f\u00fcr Menschen gewidmet, die mit genetischen neuromuskul\u00e4ren Erkrankungen leben. <\/p>\n

Lange bevor myotone dystrophie zu einem st\u00e4rker sichtbaren Schwerpunkt der translationalen Forschung und therapeutischen Entwicklung wurde, erkannte Dr. Day ihre Komplexit\u00e4t, ihre multisystemische Belastung und den Bedarf an Versorgungs- und Forschungsmodellen, die die gelebte Realit\u00e4t von Patienten und Familien widerspiegeln. Er hat sowohl DM1 als auch DM2 untersucht, zu unserem Verst\u00e4ndnis ihrer klinischen Manifestationen beigetragen und dazu beigetragen, die Entwicklung des Fachgebiets hin zu besseren Natural-History-Studien, aussagekr\u00e4ftigeren Outcome-Ma\u00dfen und therapeutischen Studien mitzugestalten. <\/p>\n

Was Dr. Days Arbeit auszeichnet, ist nicht nur seine wissenschaftliche Tiefe, sondern auch die Art und Weise, wie er Wissenschaft mit Dienst am Menschen verbunden hat. Er hat Programme aufgebaut, Kliniker und Forschende betreut, nationale wissenschaftliche Initiativen beraten und ist eine vertrauensw\u00fcrdige Stimme f\u00fcr Familien, Interessenvertretungsorganisationen und die breitere neuromuskul\u00e4re Community geblieben. Bevor er 2011 nach Stanford kam, leitete Dr. Day das Paul and Sheila Wellstone Muscular Dystrophy Center an der University of Minnesota und hat weiterhin zu nationalen Forschungsbem\u00fchungen zur Muskeldystrophie beigetragen, einschlie\u00dflich beratender Rollen im Zusammenhang mit NIH-Programmen zur Muskeldystrophie. <\/p>\n

F\u00fcr diejenigen von uns, die im Bereich der myotonen dystrophie arbeiten, steht Dr. Day f\u00fcr eine seltene Kombination: der sorgf\u00e4ltige Kliniker, der zuh\u00f6rt, der rigorose Wissenschaftler, der schwierige Fragen stellt, der translationale Vordenker, der erkennt, wohin sich das Fachgebiet entwickeln muss, und der gro\u00dfz\u00fcgige Kollege, der anderen hilft, es voranzubringen. Seine Arbeit hat dazu beigetragen, das Fundament zu schaffen, auf dem der heutige therapeutische Optimismus beruht. <\/p>\n

Vielleicht am wichtigsten ist, dass Dr. Day Patienten und Familien konsequent in den Mittelpunkt gestellt hat. Bei einer so komplexen Erkrankung wie der myotonen dystrophie h\u00e4ngt Fortschritt nicht nur von wissenschaftlichen Entdeckungen und der Planung klinischer Studien ab, sondern auch vom Verst\u00e4ndnis des Alltags mit DM \u2013 einschlie\u00dflich Fatigue, Kognition, kardialem Risiko, Muskelfunktion, famili\u00e4rer Belastung und langfristigem Versorgungsbedarf. Dr. Day hat dem Fachgebiet geholfen, dieses Gesamtbild zu sehen. <\/p>\n

Wir ehren Dr. John Day nicht nur f\u00fcr seine Leistungen, sondern f\u00fcr seine nachhaltige Wirkung: auf die Wissenschaft, auf die klinische Versorgung, auf die n\u00e4chste Generation neuromuskul\u00e4rer F\u00fchrungspers\u00f6nlichkeiten und auf die Familien mit myotoner dystrophie, deren Hoffnungen seine Arbeit mitgeleitet haben.<\/p>\n

MDF gratuliert Dr. Day und dankt ihm f\u00fcr seine F\u00fchrung, Gro\u00dfz\u00fcgigkeit, Vision und sein unersch\u00fctterliches Engagement f\u00fcr die DM-Community. <\/em>Ihre Beitr\u00e4ge haben das Fachgebiet gest\u00e4rkt und uns einer Zukunft n\u00e4hergebracht, in der myotone dystrophie nicht nur besser verstanden, sondern auch wirksam behandelt wird.<\/em><\/strong><\/p>\n

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Ehrung von Dr. Eric Wang mit dem Steinert Basic Sciences Award<\/h3>\n

Dr. Wang ist Wissenschaftler, Innovator, Mentor, Unternehmer und ein zutiefst engagiertes Mitglied der Community der myotonen dystrophie. Dr. Wangs Karriere zeigt, was seltene-Erkrankungen-Wissenschaft im besten Fall sein kann: rigoros, fantasievoll, translational und zutiefst menschlich. Als Fakult\u00e4tsmitglied im Department of Molecular Genetics and Microbiology und im Center for NeuroGenetics an der University of Florida<\/a> hat er ein Forschungsprogramm aufgebaut, das sich auf myotone dystrophie und Repeat-Expansion-Erkrankungen konzentriert \u2013 mit Schwerpunkt auf RNA-Biologie, RNA-Prozessierung und Genregulation. <\/p>\n

Dr. Wangs Mission ist auch pers\u00f6nlich. Er hat offen dar\u00fcber gesprochen, dass er sich f\u00fcr einen Schwerpunkt auf myotone dystrophie entschieden hat, weil Mitglieder seiner unmittelbaren und erweiterten Familie mit DM1 leben<\/a>. Diese Verbindung verleiht seiner Arbeit eine seltene Klarheit und erinnert das Fachgebiet daran, dass hinter jedem Datensatz, jedem Modellsystem und jeder therapeutischen Idee Familien stehen, die auf Fortschritte warten. <\/p>\n

Dr. Wangs Beitr\u00e4ge umfassen den gesamten Weg von der Entdeckung bis zur Translation. Er erwarb seinen Bachelorabschluss in Harvard und seinen PhD am MIT, gefolgt von einer Postdoc-Ausbildung am MIT. Zudem erhielt er ein Myotonic Dystrophy Foundation Research Fellowship<\/a> f\u00fcr Arbeiten zur Identifizierung von Ver\u00e4nderungen der RNA-Prozessierung im Transkriptom der myotonen dystrophie \u2013 eine fr\u00fche Unterst\u00fctzung f\u00fcr eine Forschungsrichtung, die seitdem dazu beigetragen hat, das Fachgebiet zu pr\u00e4gen. <\/p>\n

Dr. Wang hat nicht bei der Entdeckung Halt gemacht. Er hat konsequent in Richtung Translation vorangetrieben und dabei geholfen, einen klareren Weg vom Krankheitsmechanismus zur Behandlung zu schaffen. Dieses Engagement zeigt sich in seiner Rolle als Mitgr\u00fcnder von Kate Therapeutics, einem Biotechnologieunternehmen, das AAV-basierte Gentherapien f\u00fcr Muskel- und Herzerkrankungen entwickelt. 2024 wurde Kate Therapeutics von Novartis \u00fcbernommen, wodurch Plattformtechnologien und pr\u00e4klinische Programme f\u00fcr erbliche neuromuskul\u00e4re Erkrankungen, einschlie\u00dflich DM1, vorangebracht wurden. <\/p>\n

F\u00fcr die Community der myotonen dystrophie ist dies mehr als ein gesch\u00e4ftlicher Meilenstein. Es ist ein Zeichen daf\u00fcr, dass therapeutische Innovation bei DM m\u00f6glich ist und dass Ideen, die in akademischen Laboren entstehen, zu Plattformen heranwachsen k\u00f6nnen, die ein gro\u00dfes Engagement der Industrie anziehen. <\/p>\n

Ebenso wichtig ist Dr. Wangs Engagement f\u00fcr die Community. Er arbeitet seit mehr als einem Jahrzehnt eng mit MDF zusammen, unter anderem im Strategic Planning Committee von MDF und im National Advocacy Committee<\/a>. Heute ist er Mitglied des Scientific Advisory Committee von MDF. <\/p>\n

Wir ehren Dr. Eric Wang nicht nur f\u00fcr das, was er erreicht hat, sondern f\u00fcr das, wof\u00fcr seine Arbeit steht: eine Br\u00fccke zwischen Mechanismus und Medizin, zwischen Wissenschaft und Industrie, zwischen pers\u00f6nlicher Erfahrung und \u00f6ffentlicher Wirkung.<\/p>\n

MDF gratuliert Dr. Wang und dankt ihm f\u00fcr seine wissenschaftliche F\u00fchrung, sein pers\u00f6nliches Engagement und seinen fortgesetzten Einsatz f\u00fcr die Community der myotonen dystrophie.<\/strong><\/em><\/p>\n

Von MDF unterst\u00fctzte Fellows, Grantees und Trainees ausgezeichnet<\/h2>\n

Ein weiterer H\u00f6hepunkt von IDMC-15 war die Auszeichnung mehrerer von MDF unterst\u00fctzter Fellows, Grantees und Trainees, deren Arbeiten in den Poster- und Vortragswettbewerben h\u00f6chste Anerkennung erhielten.<\/p>\n

Im Posterwettbewerb Fundamental Science erhielt 2025 MDF Fellow Emily Davey-Osuch<\/a> von der University of Florida den ersten Platz f\u00fcr ihr Projekt \u201eInvestigating cell type-specific contributions to central nervous system disease mechanisms in myotonic dystrophy type 1\u201c.<\/p>\n

2024 MDF Fellow Sakura Hamazaki<\/a> von der University of Rochester erhielt den dritten Platz im Posterwettbewerb Fundamental Science f\u00fcr ihr Projekt \u201eGenetic block of Cav1.1 conductance rescues muscle weakness in a severe DM1 mouse model\u201c.<\/p>\n

Im Vortragswettbewerb Fundamental Science erhielten MDF Intern Juan D. Arboleda<\/a> von der University of Florida und 2024 MDF Fellow Bethlehem A. Bekele<\/a> von der Emory University den ersten Platz f\u00fcr ihren gemeinsam geleiteten Vortrag \u201eTranscriptomic and molecular characterization of a neuronal mouse model for myotonic dystrophy type 1\u201c.<\/p>\n

Diese Auszeichnungen unterstreichen die St\u00e4rke der n\u00e4chsten Generation von DM-Forschenden und die Bedeutung fortgesetzter Investitionen in Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler am Anfang ihrer Karriere. Die Fellowship- und Grant-Programme von MDF helfen dabei, Forschende zu unterst\u00fctzen, die daran arbeiten, myotone dystrophie besser zu verstehen, neue therapeutische Zielstrukturen zu identifizieren, die Versorgung zu verbessern und das Fundament f\u00fcr zuk\u00fcnftige Behandlungen zu schaffen. <\/p>\n

\"\"<\/a>Globale Patientenorganisationen treffen sich bei IDMC-15<\/h2>\n

IDMC-15 bot zudem eine wichtige Gelegenheit f\u00fcr Patientenorganisationen zur myotonen dystrophie aus der ganzen Welt, zusammenzukommen, sich zu vernetzen und Wege zu besprechen, wie die Unterst\u00fctzung f\u00fcr die globale DM-Community gest\u00e4rkt werden kann.<\/p>\n

MDF war dankbar, sich mit anderen Interessenvertretungsleitern von DM-Family Myotonic Dystrophy Patients‘ Group of Japan<\/a>, ADM1ES<\/a>, MD Europe<\/a>, Euro-DyMA<\/a>, Myotonic Dystrophy Support Group<\/a>, Cure Myotonic Dystrophy UK Charity<\/a> und Muscular Dystrophy Canada<\/a> zu treffen. Gemeinsam stehen diese Organisationen f\u00fcr ein gemeinsames Engagement, das Bewusstsein, die Unterst\u00fctzung, die Forschungsbeteiligung und die Interessenvertretung f\u00fcr Menschen und Familien zu verbessern, die von myotoner dystrophie betroffen sind. <\/p>\n

Diese Gespr\u00e4che spiegelten die Bedeutung globaler Zusammenarbeit in der Interessenvertretung f\u00fcr seltene Erkrankungen wider. Indem Patientenorganisationen weiterhin zusammenarbeiten, k\u00f6nnen sie Community-Stimmen verst\u00e4rken, vertrauensw\u00fcrdige Ressourcen teilen, Forschungsfortschritte unterst\u00fctzen und das Netzwerk aus Versorgung und Verbindung st\u00e4rken, das Menschen, die weltweit mit DM leben, zur Verf\u00fcgung steht! <\/p>\n

Wachsende Dynamik in der DM-Forschung<\/h2>\n

IDMC-15 spiegelte die St\u00e4rke, Zusammenarbeit und Dynamik des globalen Bereichs der myotonen dystrophie wider. Von aufkommender Forschung und therapeutischer Entwicklung bis hin zu Gespr\u00e4chen, die von den Bed\u00fcrfnissen und Erfahrungen von Menschen mit DM gepr\u00e4gt sind, zeigte das Treffen, wie viel Fortschritt m\u00f6glich ist, wenn die DM-Community zusammenarbeitet. <\/p>\n

MDF ist den Organisatoren von IDMC-15, Euro-DyMA, den Vortragenden, Preistr\u00e4gern, Partnern und Teilnehmenden dankbar, die dazu beigetragen haben, dieses Treffen zu einem wichtigen Moment f\u00fcr Forschung, Versorgung und Fortschritte in der Community zu machen.<\/p>\n

W\u00e4hrend das Fachgebiet weiter voranschreitet, bleibt MDF dem Ziel verpflichtet, die Forschung zu beschleunigen, die n\u00e4chste Generation von DM-Forschenden zu unterst\u00fctzen und sicherzustellen, dass die Stimmen von Menschen, die mit myotoner dystrophie leben, und ihrer Familien weiterhin im Zentrum des weiteren Weges stehen.<\/p>\n

Klicken Sie hier, um zu erfahren, wie Sie MDF und unsere Mission f\u00fcr Community, Versorgung und Heilung unterst\u00fctzen k\u00f6nnen!<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Die globale Forschungsgemeinschaft zur myotonen dystrophie traf sich vom 26.\u201330. Mai 2026 in Saguenay, Quebec, Kanada, zum 15. Internationalen Treffen des International Myotonic Dystrophy Consortium, IDMC-15. Das Treffen brachte 400 Forschende, Kliniker, Industrievertreter, Interessenvertretungsorganisationen und Community-Mitglieder aus der ganzen Welt zusammen, um die neuesten Fortschritte in der Forschung und Versorgung zur myotonen dystrophie (DM) zu […]<\/p>\n","protected":false},"author":10,"featured_media":26261,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[151,198],"tags":[],"class_list":["post-26260","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-unkategorisiert","category-forschung"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26260","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/10"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26260"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26260\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/26261"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26260"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26260"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/myotonic.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26260"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}