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D\u00e9couvrez deux de nos laur\u00e9ats des bourses pilotes 2025, David Housman, PhD, et Christopher Ng, ScD !<\/strong> Les Drs David Housman et Christopher Ng s\u2019engagent \u00e0 faire progresser les strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques pour la DM1 en ciblant le m\u00e9canisme sous-jacent de l\u2019instabilit\u00e9 des r\u00e9p\u00e9titions CTG. Le projet \u00ab A Targeted DNA Repair Enzyme Therapy for Myotonic Dystrophy \u00bb repr\u00e9sente un effort cibl\u00e9 visant \u00e0 \u00e9tendre une th\u00e9rapie enzymatique de r\u00e9paration de l\u2019ADN prometteuse, d\u00e9velopp\u00e9e dans le contexte de la maladie de Huntington (MH), au domaine de la DM1. La bourse pilote de la MDF est essentielle pour permettre cette extension et pour initier une collaboration strat\u00e9gique avec le Dr Eric Wang<\/a>, dont le laboratoire<\/a> est \u00e0 l\u2019avant-garde de la biologie de la DM1, du d\u00e9veloppement de mod\u00e8les et de l\u2019administration de th\u00e9rapies. <\/p>\n Le Dr Housman a men\u00e9 une carri\u00e8re de longue date, marquante, dans la DM1 et d\u2019autres maladies \u00e0 expansion de r\u00e9p\u00e9titions (RED), avec notamment des contributions majeures \u00e0 la mise en \u00e9vidence des bases g\u00e9n\u00e9tiques de la DM1 et de la MH. Le Dr Ng est un chercheur en d\u00e9but de carri\u00e8re, tr\u00e8s engag\u00e9, qui a travaill\u00e9 sous le mentorat du Dr Housman afin de d\u00e9velopper FAN1 comme traitement modificateur de la maladie pour les troubles \u00e0 expansion de r\u00e9p\u00e9titions. Bien que les recherches principales du Dr Ng aient port\u00e9 sur la MH, cette proposition marque un virage r\u00e9solu vers la DM1. Il est profond\u00e9ment investi dans les dimensions scientifiques et translationnelles de ces travaux, notamment le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et la commercialisation. <\/p>\n Le laboratoire Housman se consacre depuis longtemps \u00e0 la d\u00e9couverte g\u00e9n\u00e9tique et \u00e0 la compr\u00e9hension m\u00e9canistique des maladies h\u00e9r\u00e9ditaires, notamment gr\u00e2ce \u00e0 sa co-d\u00e9couverte pr\u00e9coce du g\u00e8ne DMPK impliqu\u00e9 dans la DM1. L\u2019\u00e9quipe est pleinement engag\u00e9e \u00e0 faire avancer ce projet comme un axe de recherche durable sur la biologie et la th\u00e9rapie de la DM1. Avec le soutien de la MDF, elle vise \u00e0 catalyser non seulement la d\u00e9couverte pr\u00e9clinique, mais aussi le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique \u00e0 plus long terme, qui am\u00e9liorera in fine la vie des personnes touch\u00e9es par la DM1. <\/p>\n