MDF UK - anteriormente la Fundación Wyck
Establecida originalmente en 2015 como la Fundación Wyck, fue fundada en Londres por un grupo de personas dedicadas y comprometidas a apoyar los esfuerzos globales para mejorar la calidad de vida de quienes viven con distrofia miotónica (DM). La organización hermana de MDF UK, la Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) en Estados Unidos, mantiene su firme compromiso de continuar la misión que MDF UK defendió con tanta pasión.
Comunidad, atención y una cura.
En diciembre de 2024, después de nueve años de gran impacto, los fideicomisarios de Myotonic Dystrophy Foundation UK (MDF UK) tomaron la difícil decisión de cesar sus operaciones, creyendo que era lo mejor para la organización benéfica y su misión.
Gracias a todos los donantes que apoyaron a MDF UK a lo largo de los años. Su generosidad y compromiso hicieron posible financiar investigaciones innovadoras y apoyar avances cruciales. Un reconocimiento especial va para aquellos que donaron en memoria u honor de sus seres queridos; estas contribuciones han dejado un legado duradero, impulsando el campo hacia mejores tratamientos y una cura para la distrofia miotónica.
A medida que MDF UK concluye su trayectoria, se anima a la comunidad a seguir apoyando los esfuerzos globales de MDF para mejorar la atención y encontrar una cura.
Subvenciones y financiación de MDF UK
Durante casi una década, MDF UK contribuyó significativamente al progreso en el campo de la DM. La organización financió 16 subvenciones de investigación y 22 becas, cada una desempeñando un papel fundamental en el avance de la comprensión de esta compleja enfermedad y acercando a los investigadores a una cura.
En colaboración con la Myotonic Dystrophy Foundation en Estados Unidos, MDF UK financió una serie de importantes proyectos de investigación, incluido el exitoso Programa de Becas de Investigación, que ofrece becas predoctorales y posdoctorales de dos años. Muchos becarios han continuado su trabajo en el campo, contribuyendo a un progreso significativo en la comprensión de la DM y en el desarrollo de futuros tratamientos.
Becas de investigación 2021
- “Mecanismos de la patogénesis cardíaca de la DM1 y posibles terapias”
Rong-Chi Hu, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, EE. UU. - “Disregulación del plexo coroideo cerebral y atrofia cerebral en la DM1”
Benjamin M. Kidd, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU. - “Descubrimiento de compuestos naturales dietéticos como posibles terapias para la distrofia miotónica (DM)”
Subodh Kumar Mishra, PhD, The RNA Institute, Universidad de Albany, Nueva York, EE. UU.
Beneficiarios de subvenciones 2020
- “Reach DM- Estudio para promover la preparación de ensayos mediante análisis genético y evaluaciones de telemedicina”
Investigadora principal: Johanna Hamel, MD, Universidad de Rochester, Nueva York, EE. UU.
Becas de investigación 2020
- “Dirigir el ARN que causa la DM2 para su degradación con moléculas pequeñas”
Raphael Benhamou, PhD, Scripps Research Institute, Florida, EE. UU. - “Estrategia novedosa dirigida a las células madre musculares como enfoque terapéutico para la distrofia miotónica tipo 1”
Talita Conte, PhD, Universidad de Montreal, Canadá - “Mejora de la actividad de las diamidinas para un posible uso terapéutico en pacientes con distrofia miotónica tipos 1 y 2”
Jana Jenquin, PhD, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU. - “Restauración de proteínas MBNL mediante bloqueo de miRNA como terapia para la DM1”
Sarah Overby, Incliva, Universidad de Valencia, España
Becas de investigación 2019
- “Moléculas pequeñas selectivas y no tóxicas que escinden las repeticiones r(CUG) en la DM1 — Optimización y evaluación como enfoque terapéutico”
Shruti Choudhary, PhD, Scripps Research Institute Florida, EE. UU. - “Ingeniería de proteínas sintéticas de unión a ARN para investigar los mecanismos de la distrofia miotónica y el desarrollo de posibles nuevas terapias”
Carl Shotwell, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU.
Beneficiarios de subvenciones 2018
- “Solicitud de apoyo para publicación y tarifa de acceso abierto para un artículo de revisión de terapia de distrofia miotónica revisado por pares”
Investigador principal: Ruben Aretero, PhD, Universidad de Valencia, España - “Subvenciones para sitios de la Red de Investigación Clínica de Distrofia Miotónica (DMCRN): Estudio multicéntrico de historia natural y modificadores genéticos en la distrofia miotónica tipo 1”
Investigador principal: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University, Virginia, EE. UU.
Becas de investigación 2018
- “Silenciamiento transcripcional inducido por CRISPRI de DMPK como estrategia terapéutica contra la distrofia miotónica tipo 1”
Florent Porquet, Universidad de Lieja, Bélgica - “Distrofia miotónica congénita: patomecanismo y desarrollo terapéutico”
Curtis Nutter, PhD, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU. - “Expresión específica de tejido de ARN de repetición CUG expandida para investigar la patogénesis cardíaca de la distrofia miotónica tipo 1”
Ashish Rao, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, EE. UU. - “Caracterización molecular de los efectos del ARN y la proteína RAN en la DM2”
Kiruphagaran Thangaraju, PhD, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU.
Beneficiarios de subvenciones 2017
- “Proyecto de calificación de biomarcadores”
Jane Larkindale, DPhil, Critical Path Institute, EE. UU.
Becas de investigación 2017
- “Mecanismo de disfunción conductual asociada al SNC en un nuevo modelo de ratón de distrofia miotónica tipo 1”
Anwesha Banerjee, PhD, Emory University, Atlanta, Georgia, EE. UU. - “Investigaciones preclínicas de la focalización mediada por moléculas pequeñas de la producción de ARN tóxico en la DM2”
Kaalak Reddy, PhD, Universidad de Florida, Gainesville, Florida, EE. UU.
Beneficiarios de subvenciones 2016
- “Apoyo a talleres – Distrofia miotónica: Desarrollo de un consorcio europeo para la atención y la terapia”
Investigadora principal: Alexandra Breukel, PhD, European Neuromuscular Centre, Países Bajos - “Prevalencia de la distrofia miotónica”
Investigador principal: Nicholas E. Johnson, MD, Universidad de Utah, EE. UU. - “PHENO-DM1- Fenotipado profundo de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) para mejorar la administración de medicina personalizada y ayudar en la planificación, diseño y reclutamiento de ensayos clínicos”
Investigador principal: Hanns Lochmüller, MD, Newcastle University, Reino Unido - “Desarrollo de imágenes por resonancia magnética como punto final en la distrofia miotónica tipo 1”
Investigador principal: Donovan Lott, PhD, Universidad de Florida, EE. UU. - “Construyendo un ratón mejor”
Investigadora principal: Cathleen Lutz, PhD, The Jackson Laboratory, EE. UU. - “Biblioteca de líneas celulares de DM”
Investigador principal: Michael Sheldon, PhD, RUCDR Infinite Biologics, Rutgers University, EE. UU. - “ARN extracelular como biomarcadores de la distrofia miotónica”
Investigador principal: Thurman Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital, EE. UU.
Beneficiarios de subvenciones 2015
- “Inhibición de la transcripción de repeticiones expandidas de CUG/CCUG con moléculas pequeñas”
Investigador principal: Andy Berglund, PhD (Universidad de Florida), Investigador principal: Paul August, PhD (Sanofi)
Becas de investigación 2015
- “Estudio de las interacciones de la estructura MBNL-ARN en todo el genoma en el desarrollo neuronal y la DM”
Ranjan Batra, PhD, Universidad de California, San Diego, California, EE. UU. - “Terapias principales precisas para la distrofia miotónica mediante síntesis in cellulo”
Viachaslau Bernat, PhD, Scripps Research Institute Florida, EE. UU. - “Una investigación de las etiologías celulares y microbianas de las patologías gastrointestinales en el pez cebra con distrofia miotónica”
Melissa Hinman, PhD, Universidad de Oregón, Eugene, Oregón, EE. UU.