Das Klinische Forschungsnetzwerk für myotone Dystrophie (DMCRN)
Das Klinische Forschungsnetzwerk für myotone Dystrophie (DMCRN) ist eine weltweite Gruppe führender medizinischer Forschungszentren, die zusammenarbeiten, um die myotone Dystrophie (DM) zu erforschen und zu behandeln.
Eine bessere Zukunft für die DM-Forschung, klinische Studien und Behandlungen aufbauen
Das Klinische Forschungsnetzwerk für myotone Dystrophie (DMCRN) ist eine weltweite Gruppe führender medizinischer Forschungszentren, die zusammenarbeiten, um die myotone Dystrophie (DM) zu erforschen und zu behandeln, eine genetische Erkrankung, die zwei Haupttypen umfasst: DM1 und DM2. Das DMCRN wurde 2013 mit Unterstützung der Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) ins Leben gerufen und umfasst über 20 Forschungsstandorte weltweit. Es spielt eine Schlüsselrolle bei der Vorbereitung klinischer Studien, dem Verständnis des Krankheitsverlaufs und der Entwicklung standardisierter Instrumente zur Erforschung der DM.
Was das DMCRN leistet
Unterstützt klinische Studien
Baut konsistente, qualitativ hochwertige Studienstandorte institutionsübergreifend auf.
Verfolgt den Krankheitsverlauf
Führt Langzeitstudien durch, um zu verstehen, wie sich die DM im Laufe der Zeit verändert.
Entwickelt Forschungsinstrumente
Schafft bessere Wege zur Messung von Symptomen und zur Identifizierung von Biomarkern.
Fördert die globale Zusammenarbeit
Ermutigt internationale Forschungsteams, Daten und Ressourcen zu teilen.
Die Gründungsleitung des DMCRN
Das DMCRN wurde 2012 als Reaktion auf Bedenken von DM-Forschern hinsichtlich der Bereitschaft klinischer Studienstandorte, der Standardisierung von Laborverfahren und der Infrastruktur gegründet, die erforderlich ist, um mit dem schnellen Tempo der Arzneimittelentwicklung Schritt zu halten. Mit grundlegender Unterstützung der MDF und eines Konsortiums akademischer und industrieller Partner leitete die University of Rochester – unter der Führung von Dr. Charles Thornton – die Gründung des DMCRN.
Dr. Thornton, ein weltweit anerkannter und hoch angesehener Kliniker-Forscher am University of Rochester Medical Center, spielte eine zentrale Rolle bei der Etablierung des kollaborativen Modells des Netzwerks, um die Bereitschaft für klinische Studien und die therapeutische Entwicklung zu beschleunigen. 15 Jahre lang war er Vorsitzender des Wissenschaftlichen Beirats (SAC) der MDF und hilft weiterhin, die Forschungsrichtung der Stiftung zu lenken.
„Das DMCRN ermöglicht die Durchführung großer, koordinierter klinischer Studien, die für das Verständnis und die Behandlung der myotonen Dystrophie unerlässlich sind. Durch die Unterstützung von Naturverlaufsstudien hilft das Netzwerk, Personen für klinische Studien zu identifizieren und Biomarker zu entdecken, die uns wirksameren Therapien näherbringen.“
Dr. Nicholas Johnson, DMCRN Principal Investigator, Virginia Commonwealth University und Mitglied des Wissenschaftlichen Beirats der MDF
Studienkontakte
- Ruby Langeslay, ruby.langeslay@vcuhealth.org
- Jennifer Raymond, jennifer.raymond@vcuhealth.org
Vereinigte Staaten
- University of California, Los Angeles (UCLA) – Los Angeles, CA
- University of California, San Diego (UCSD) – San Diego, CA
- Stanford University School of Medicine – Stanford, CA
- University of Colorado Anschutz Medical Campus – Aurora, CO
- University of Florida, McKnight Brain Institute – Gainesville, FL
- University of Iowa Hospitals & Clinics – Iowa City, IA
- University of Kansas Medical Center Research Institute – Kansas City, KS
- University of Rochester Medical Center – Rochester, NY
- The Ohio State University Wexner Medical Center – Columbus, OH
- Houston Methodist Research Institute – Houston, TX
- UT Health San Antonio – San Antonio, TX
- Virginia Commonwealth University (VCU) – Richmond, VA
International
- Centro Clinico NeMO – Mailand, Italien
- Osaka University – Osaka, Japan
- Radboud University Medical Center – Nijmegen, Niederlande
- Friedrich-Baur-Institut, Ludwig-Maximilians-Universität – München, Deutschland
- University College London Hospitals (UCLH) – London, UK
- St George’s University Hospitals – London, UK
- Auckland City Hospital – Auckland, Neuseeland
- Université de Sherbrooke – Sherbrooke, QC, Kanada
Globale DMCRN-Forschungsstandorte
Die folgenden Standorte sind Teil des DMCRN. Einige rekrutieren aktiv für spezifische Studien. Bitte überprüfen Sie das DMCRN-Standortverzeichnis oder wenden Sie sich an die Studienkontakte, um mehr über Teilnahmemöglichkeiten zu erfahren.
Aktuelle Studien im DMCRN
Obwohl sich das DMCRN der Unterstützung der Forschung sowohl bei DM1 als auch bei DM2 verschrieben hat, beziehen sich die aufgeführten aktiven Studien spezifisch auf DM1-Populationen.
DM1-Studie für Erwachsene: END-DM1
Diese Studie zielt darauf ab, zuverlässige Methoden zur Messung von Symptomen und zur Verfolgung der Wirksamkeit neuer DM1-Behandlungen zu identifizieren.
- Wer teilnehmen kann: Erwachsene im Alter von 18–70 Jahren mit bestätigter DM1
- Was Sie erwartet: Vier Besuche über 24 Monate, die körperliche Untersuchungen, Muskelkrafttests, Blutuntersuchungen und kognitive Bewertungen umfassen können. Einige Teilnehmer werden möglicherweise gebeten, eine kleine, optionale Muskelprobe (kleiner als eine Erbse) zur Verfügung zu stellen, wenn sie sich dabei wohlfühlen.
- Warum es wichtig ist: Hilft Forschern, bessere und schnellere klinische Studien zu konzipieren
Pädiatrische DM1-Studie: ASPIRE-DM1
Diese Studie konzentriert sich auf kleine Kinder, die mit kongenitaler oder im Kindesalter auftretender DM1 leben. Forscher arbeiten daran, die besten Wege zu finden, um zu messen, wie Behandlungen Kindern im Laufe der Zeit helfen.
- Wer teilnehmen kann: Kinder von der Geburt bis 4 Jahre und 11 Monate mit KDM (kongenitaler DM) oder KDM (im Kindesalter auftretender DM)
- Was Sie erwartet: Vier Besuche über 18 Monate, einschließlich Entwicklungsbeurteilungen, motorischer und kognitiver Tests sowie Rückmeldungen von Eltern oder Betreuern.
- Warum es wichtig ist: Unterstützt zukünftige Studien, die sich auf pädiatrische Behandlungsoptionen konzentrieren
DM-Forschung unterstützen oder an einer Studie teilnehmen
Offizielle DMCRN-Website
Aktuelle Netzwerkinformationen von der offiziellen DMCRN-Website anzeigen.
Dem Familienregister beitreten
Helfen Sie dabei, ein Verständnis für DM zu schaffen, indem Sie dem Register für myotoner dystrophie beitreten.
Einen DMCRN-Studienstandort finden
Wenden Sie sich an die Studienkontakte, um mehr über Teilnahmemöglichkeiten zu erfahren.
