MDF UK – ehemals die Wyck Foundation
Ursprünglich im Jahr 2015 als Wyck Foundation gegründet, wurde die Organisation in London von einer engagierten Gruppe von Einzelpersonen ins Leben gerufen, die sich zum Ziel gesetzt hatten, die weltweiten Bemühungen zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit myotoner Dystrophie (DM) zu unterstützen. Die Schwesterorganisation von MDF UK, die Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) in den Vereinigten Staaten, setzt die Mission, für die sich MDF UK so leidenschaftlich eingesetzt hat, unermüdlich fort.
Gemeinschaft, Pflege und Heilung.
Im Dezember 2024 trafen die Treuhänder der Myotonic Dystrophy Foundation UK (MDF UK) nach neun wirkungsvollen Jahren die schwierige Entscheidung, den Betrieb einzustellen, da sie der Überzeugung waren, dass dies im besten Interesse der Wohltätigkeitsorganisation und ihrer Mission sei.
Vielen Dank an alle Spender, die MDF UK im Laufe der Jahre unterstützt haben. Ihre Großzügigkeit und ihr Engagement haben es ermöglicht, bahnbrechende Forschung zu finanzieren und entscheidende Fortschritte zu unterstützen. Besondere Anerkennung gilt denjenigen, die im Gedenken oder zu Ehren von geliebten Menschen gespendet haben – diese Beiträge haben ein bleibendes Erbe hinterlassen und das Feld näher an bessere Behandlungen und eine Heilung für myotone Dystrophie herangeführt.
Da MDF UK seine Reise beendet, wird die Gemeinschaft ermutigt, die globalen Bemühungen der MDF zur Verbesserung der Versorgung und zur Suche nach einer Heilung weiterhin zu unterstützen.
MDF UK Stipendien & Förderung
Fast ein Jahrzehnt lang hat MDF UK maßgeblich zum Fortschritt auf dem Gebiet der DM beigetragen. Die Organisation finanzierte 16 Forschungsstipendien und 22 Fellowships, die jeweils eine entscheidende Rolle dabei spielten, das Verständnis dieser komplexen Krankheit zu vertiefen und die Forscher einer Heilung näher zu bringen.
In Partnerschaft mit der Myotonic Dystrophy Foundation in den Vereinigten Staaten finanzierte MDF UK eine Reihe wichtiger Forschungsprojekte, darunter das erfolgreiche Research Fellowship Programme, das zweijährige Stipendien für Doktoranden und Postdoktoranden vergibt. Viele Fellows haben ihre Arbeit auf diesem Gebiet fortgesetzt und leisten bedeutende Fortschritte beim Verständnis von DM und der Entwicklung künftiger Behandlungen.
Forschungsstipendien 2021
- „Mechanismen der kardialen Pathogenese bei DM1 und potenzielle Therapeutika“
Rong-Chi Hu, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, USA - „Dysregulation des Plexus choroideus im Gehirn und zerebrale Atrophie bei DM1“
Benjamin M. Kidd, University of Florida, Gainesville, Florida, USA - „Entdeckung natürlicher Verbindungen in der Nahrung als potenzielle Therapeutika für myotone Dystrophie (DM)“
Subodh Kumar Mishra, PhD, The RNA Institute, University of Albany, New York, USA
Förderungsempfänger 2020
- „Reach DM – Studie zur Förderung der Studienbereitschaft durch genetische Analyse und telemedizinische Bewertungen“
PI: Johanna Hamel, MD, University of Rochester, New York, USA
Forschungsstipendien 2020
- „Gezielter Abbau der RNA, die DM2 verursacht, durch kleine Moleküle“
Raphael Benhamou, PhD, Scripps Research Institute, Florida, USA - „Neuartige Strategie zur gezielten Beeinflussung von Muskelstammzellen als therapeutischer Ansatz für myotone Dystrophie Typ 1“
Talita Conte, PhD, University of Montreal, Kanada - „Verbesserung der Aktivität von Diamidinen für den potenziellen therapeutischen Einsatz bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 und 2“
Jana Jenquin, PhD, University of Florida, Gainesville, Florida, USA - „Wiederherstellung von MBNL-Proteinen durch miRNA-Blockade als DM1-Therapie“
Sarah Overby, Incliva, Universität Valencia, Spanien
Forschungsstipendien 2019
- „Selektive und ungiftige kleine Moleküle, die r(CUG)-Repeats bei DM1 spalten – Optimierung und Bewertung als therapeutischer Ansatz“
Shruti Choudhary, PhD, Scripps Research Institute Florida, USA - „Entwicklung synthetischer RNA-Bindungsproteine zur Untersuchung der Mechanismen der myotonen Dystrophie und Entwicklung potenzieller neuer Therapeutika“
Carl Shotwell, University of Florida, Gainesville, Florida, USA
Förderungsempfänger 2018
- „Antrag auf Unterstützung der Publikations- und Open-Access-Gebühren für einen begutachteten Übersichtsartikel zur Therapie der myotonen Dystrophie“
PI: Ruben Aretero, PhD, Universität Valencia, Spanien - „Standortstipendien des Myotonic Dystrophy Clinical Research Network (DMCRN): Multizentrische Studie zum natürlichen Verlauf und zu genetischen Modifikatoren bei myotoner Dystrophie Typ 1“
PI: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University, Virginia, USA
Forschungsstipendien 2018
- „CRISPRi-induziertes transkriptionelles Silencing von DMPK als therapeutische Strategie gegen myotone Dystrophie Typ 1“
Florent Porquet, Universität Lüttich, Belgien - „Kongenitale myotone Dystrophie: Pathomechanismus und therapeutische Entwicklung“
Curtis Nutter, PhD, University of Florida, Gainesville, Florida, USA - „Gewebespezifische Expression von expandierter CUG-Repeat-RNA zur Untersuchung der kardialen Pathogenese der myotonen Dystrophie Typ 1“
Ashish Rao, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, USA - „Molekulare Charakterisierung von RNA- und RAN-Proteineffekten bei DM2“
Kiruphagaran Thangaraju, PhD, University of Florida, Gainesville, Florida, USA
Förderungsempfänger 2017
- „Projekt zur Qualifizierung von Biomarkern“
Jane Larkindale, DPhil, Critical Path Institute, USA
Forschungsstipendien 2017
- „Mechanismus der ZNS-assoziierten Verhaltensdysfunktion in einem neuartigen Mausmodell der myotonen Dystrophie Typ 1“
Anwesha Banerjee, PhD, Emory University, Atlanta, Georgia, USA - „Präklinische Untersuchungen zur kleinmolekular vermittelten Bekämpfung der toxischen RNA-Produktion bei DM2“
Kaalak Reddy, PhD, University of Florida, Gainesville, Florida, USA
Förderungsempfänger 2016
- „Unterstützung für Workshops – Myotone Dystrophie: Aufbau eines europäischen Konsortiums für Versorgung und Therapie“
PI: Alexandra Breukel, PhD, European Neuromuscular Centre, Niederlande - „Prävalenz der myotonen Dystrophie“
PI: Nicholas E. Johnson, MD, University of Utah, USA - „PHENO-DM1 – Tiefgreifende Phänotypisierung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) zur Verbesserung der personalisierten Medizin und zur Unterstützung bei der Planung, dem Design und der Rekrutierung klinischer Studien“
PI: Hanns Lochmüller, MD, Newcastle University, UK - „Entwicklung der Magnetresonanztomographie als Endpunkt bei myotoner Dystrophie Typ 1“
PI: Donovan Lott, PhD, University of Florida, USA - „Entwicklung einer besseren Maus“
PI: Cathleen Lutz, PhD, The Jackson Laboratory, USA - „DM-Zelllinien-Bibliothek“
PI: Michael Sheldon, PhD, RUCDR Infinite Biologics, Rutgers University, USA - „Extrazelluläre RNA als Biomarker für myotone Dystrophie“
PI: Thurman Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital, USA
Förderungsempfänger 2015
- „Hemmung der Transkription von CUG/CCUG-expandierten Repeats mit kleinen Molekülen“
PI: Andy Berglund, PhD (University of Florida), PI: Paul August, PhD (Sanofi)
Forschungsstipendien 2015
- „Untersuchung genomweiter MBNL-RNA-Strukturinteraktionen in der neuronalen Entwicklung und bei DM“
Ranjan Batra, PhD, University of California, San Diego, Kalifornien, USA - „Präzise Leittherapeutika für myotone Dystrophie via In-cellulo-Synthese“
Viachaslau Bernat, PhD, Scripps Research Institute Florida, USA - „Eine Untersuchung der zellulären und mikrobiellen Ätiologien gastrointestinaler Pathologien bei Zebrafischen mit myotoner Dystrophie“
Melissa Hinman, PhD, University of Oregon, Eugene, Oregon, USA