
Ha liderado el desarrollo innovador de modelos funcionales 3D de músculo esquelético derivados de células de pacientes para diversas enfermedades musculares. Estos modelos incluyen el primer modelo 3D bioingenierizado de distrofia miotónica, que reproduce con precisión la debilidad muscular y la miotonía específicas de cada paciente. Actualmente, este modelo se utiliza en su laboratorio para probar posibles candidatos terapéuticos para la enfermedad.
En el proyecto Biomimetic Muscle Models for in vitro functional analysis and drug assessment in DM2 (BMM-2), el solicitante pretende aprovechar su amplia experiencia en distrofia miotónica e ingeniería de tejidos para desarrollar un nuevo modelo de distrofia miotónica tipo 2 (DM2). Este esfuerzo se alinea con su compromiso de larga data con el avance de la investigación en este campo y aborda la necesidad crítica de contar con modelos sólidos de DM2 para facilitar el desarrollo de fármacos.