Porträt des Pilot-Grant-Empfängers 2025: Juan Manuel Fernandez, PhD

Lernen Sie einen unserer Pilot-Grant-Empfänger 2025 kennen, Juan Manuel Fernandez, PhD! Dr. Juan Manuel Fernandez ist ein erfahrener Forscher mit über 15 Jahren Expertise in der Forschung zur myotonen Dystrophie (DM). Sein umfangreiches Wissen erstreckt sich über Schlüsselbereiche wie die molekulare Pathogenese, die Entwicklung biomedizinischer Modelle, die Identifizierung neuartiger therapeutischer Ziele und die Arzneimittelentdeckung für myotone Dystrophie. In den letzten Jahren haben seine Beiträge das Verständnis der Rolle von Mikro-RNAs (miRNAs) bei DM1, Muskelatrophie und Autophagie erheblich vorangebracht. Insbesondere hat er die Entwicklung therapeutischer Ansätze auf Basis von miRNAs angeführt, was in der klinischen ArthemiR™-Studie gipfelte, die sich nun in Phase I/IIa befindet.

Er hat die innovative Entwicklung funktionaler 3D-Skelettmuskelmodelle geleitet, die aus Patientenzellen für verschiedene Muskelerkrankungen gewonnen wurden. Diese Modelle umfassen das erste 3D-bioengineerte Modell für myotone Dystrophie überhaupt, welches patientenspezifische Muskelschwäche und Myotonie präzise repliziert. Dieses Modell wird derzeit in seinem Labor verwendet, um potenzielle Therapiekandidaten für die Erkrankung zu testen.

Im Projekt „Biomimetic Muscle Models for in vitro functional analysis and drug assessment in DM2“ (BMM-2) strebt der Antragsteller an, seine umfassende Expertise in der myotonen Dystrophie und im Tissue Engineering zu nutzen, um ein neuartiges Modell für myotone Dystrophie Typ 2 (DM2) zu entwickeln. Dieses Bestreben steht im Einklang mit seinem langjährigen Engagement für die Förderung der Forschung auf diesem Gebiet und adressiert den dringenden Bedarf an robusten DM2-Modellen, um die Arzneimittelentwicklung zu erleichtern.

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