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La línea de desarrollo de fármacos describe los pasos necesarios para trasladar los tratamientos potenciales para la distrofia miotónica desde el descubrimiento inicial, pasando por los ensayos clínicos, hasta la aprobación reglamentaria. Comprender este proceso ayuda a las personas y a las familias a seguir mejor el progreso de la investigación, las oportunidades de ensayos clínicos y el camino hacia terapias seguras y eficaces.
