MDF Royaume-Uni – anciennement la Wyck Foundation
Créée à l’origine en 2015 sous le nom de Wyck Foundation, l’organisation a été fondée à Londres par un groupe de personnes dévouées, engagées à soutenir les efforts mondiaux visant à améliorer la qualité de vie des personnes vivant avec la dystrophie myotonique (DM). L’organisation sœur de MDF Royaume-Uni, la Myotonic Dystrophy Foundation (MDF) aux États-Unis, demeure résolue à poursuivre la mission que MDF Royaume-Uni a défendue avec tant de passion.
Communauté, soins et remède.
En décembre 2024, après neuf années d’impact, les administrateurs de la Myotonic Dystrophy Foundation UK (MDF UK) ont pris la difficile décision de cesser leurs activités, estimant que c’était dans le meilleur intérêt de l’association caritative et de sa mission.
Merci à tous les donateurs qui ont soutenu MDF Royaume-Uni au fil des années. Leur générosité et leur engagement ont permis de financer des recherches révolutionnaires et de soutenir des avancées essentielles. Une reconnaissance particulière est adressée à celles et ceux qui ont fait un don à la mémoire ou en l’honneur de proches : ces contributions ont laissé un héritage durable, rapprochant le domaine de meilleurs traitements et d’un remède contre la dystrophie myotonique.
Alors que MDF Royaume-Uni arrive au terme de son parcours, la communauté est encouragée à continuer de soutenir les efforts mondiaux de MDF pour améliorer la prise en charge et trouver un remède.
Subventions et financements de MDF Royaume-Uni
Pendant près d’une décennie, MDF Royaume-Uni a contribué de manière significative aux progrès dans le domaine de la DM. L’organisation a financé 16 subventions de recherche et 22 bourses, chacune jouant un rôle essentiel dans l’avancement de la compréhension de cette maladie complexe et en rapprochant les chercheurs d’un remède.
En partenariat avec la Myotonic Dystrophy Foundation aux États-Unis, MDF Royaume-Uni a financé un éventail de projets de recherche importants, dont le programme de bourses de recherche, couronné de succès, qui propose des bourses prédoctorales et postdoctorales de deux ans. De nombreux boursiers ont poursuivi leurs travaux dans le domaine, contribuant à des avancées significatives dans la compréhension de la DM et au développement de futurs traitements.
Bourses de recherche 2021
- « Mécanismes de la pathogenèse cardiaque de la DM1 et thérapeutiques potentielles
Rong-Chi Hu, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, États-Unis - « Dysrégulation du plexus choroïde cérébral et atrophie cérébrale dans la DM1 »
Benjamin M. Kidd, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis - « Découverte de composés naturels alimentaires comme thérapeutiques potentielles pour la dystrophie myotonique (DM) »
Subodh Kumar Mishra, PhD, The RNA Institute, University of Albany, New York, États-Unis
Bénéficiaires de subventions 2020
- « Reach DM – étude visant à favoriser la préparation aux essais grâce à l’analyse génétique et à des évaluations de télémédecine »
IP : Johanna Hamel, MD, University of Rochester, New York, États-Unis
Bourses de recherche 2020
- « Cibler l’ARN responsable de la DM2 pour sa dégradation à l’aide de petites molécules »
Raphael Benhamou, PhD, Scripps Research Institute, Floride, États-Unis - « Nouvelle stratégie ciblant les cellules souches musculaires comme approche thérapeutique pour la dystrophie myotonique de type 1 »
Talita Conte, PhD, Université de Montréal, Canada - « Amélioration de l’activité des diamidines en vue d’un usage thérapeutique potentiel chez les patients atteints de dystrophie myotonique de types 1 et 2 »
Jana Jenquin, PhD, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis - « Restauration des protéines MBNL par blocage des miARN comme thérapie de la DM1 »
Sarah Overby, Incliva, Université de Valence, Espagne
Bourses de recherche 2019
- « Petites molécules sélectives et non toxiques clivant les répétitions r(CUG) dans la DM1 — optimisation et évaluation comme approche thérapeutique »
Shruti Choudhary, PhD, Scripps Research Institute Florida, États-Unis - « Ingénierie de protéines synthétiques de liaison à l’ARN pour explorer les mécanismes de la dystrophie myotonique et développer de nouvelles thérapeutiques potentielles »
Carl Shotwell, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis
Bénéficiaires de subventions 2018
- « Demande de soutien pour les frais de publication et d’accès libre d’un article de synthèse évalué par les pairs sur les thérapies de la dystrophie myotonique »
IP : Ruben Aretero, PhD, Université de Valence, Espagne - « Subventions de sites du Myotonic Dystrophy Clinical Research Network (DMCRN) : étude multicentrique de l’histoire naturelle et des modificateurs génétiques dans la dystrophie myotonique de type 1 »
IP : Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University, Virginie, États-Unis
Bourses de recherche 2018
- « Silençage transcriptionnel de DMPK induit par CRISPRI comme stratégie thérapeutique contre la dystrophie myotonique de type 1 »
Florent Porquet, Université de Liège, Belgique - « Dystrophie myotonique congénitale : mécanisme pathologique et développement thérapeutique »
Curtis Nutter, PhD, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis - « Expression tissulaire spécifique d’un ARN à répétitions CUG étendues pour étudier la pathogenèse cardiaque de la dystrophie myotonique de type 1 »
Ashish Rao, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, États-Unis - « Caractérisation moléculaire des effets de l’ARN et des protéines RAN dans la DM2 »
Kiruphagaran Thangaraju, PhD, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis
Bénéficiaires de subventions 2017
- « Projet de qualification de biomarqueurs »
Jane Larkindale, DPhil, Critical Path Institute, États-Unis
Bourses de recherche 2017
- « Mécanisme du dysfonctionnement comportemental associé au SNC dans un nouveau modèle murin de dystrophie myotonique de type 1 »
Anwesha Banerjee, PhD, Emory University, Atlanta, Géorgie, États-Unis - « Investigations précliniques du ciblage, médié par de petites molécules, de la production d’ARN toxique dans la DM2 »
Kaalak Reddy, PhD, University of Florida, Gainesville, Floride, États-Unis
Bénéficiaires de subventions 2016
- « Soutien à un atelier – Dystrophie myotonique : développement d’un consortium européen pour les soins et la thérapie »
IP : Alexandra Breukel, PhD, European Neuromuscular Centre, Pays-Bas - « Prévalence de la dystrophie myotonique »
IP : Nicholas E. Johnson, MD, University of Utah, États-Unis - « PHENO-DM1 – Phénotypage approfondi de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) afin d’améliorer la mise en œuvre de la médecine personnalisée et d’aider à la planification, à la conception et au recrutement des essais cliniques »
IP : Hanns Lochmüller, MD, Newcastle University, Royaume-Uni - « Développement de l’imagerie par résonance magnétique comme critère d’évaluation dans la dystrophie myotonique de type 1 »
IP : Donovan Lott, PhD, University of Florida, États-Unis - « Construire une meilleure souris »
IP : Cathleen Lutz, PhD, The Jackson Laboratory, États-Unis - « Bibliothèque de lignées cellulaires DM »
IP : Michael Sheldon, PhD, RUCDR Infinite Biologics, Rutgers University, États-Unis - « ARN extracellulaire comme biomarqueurs de la dystrophie myotonique »
IP : Thurman Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital, États-Unis
Bénéficiaires de subventions 2015
- « Inhibition de la transcription des répétitions étendues CUG/CCUG à l’aide de petites molécules »
IP : Andy Berglund, PhD (University of Florida), IP : Paul August, PhD (Sanofi)
Bourses de recherche 2015
- « Étude des interactions structurelles MBNL-ARN à l’échelle du génome dans le développement neuronal et la DM »
Ranjan Batra, PhD, University of California, San Diego, Californie, États-Unis - « Thérapeutiques de pointe précises pour la dystrophie myotonique via une synthèse in cellulo »
Viachaslau Bernat, PhD, Scripps Research Institute Florida, États-Unis - « Étude des étiologies cellulaires et microbiennes des pathologies gastro-intestinales dans un poisson-zèbre modèle de dystrophie myotonique »
Melissa Hinman, PhD, University of Oregon, Eugene, Oregon, États-Unis