Le Réseau de recherche clinique sur la dystrophie myotonique (DMCRN)
Le Réseau de recherche clinique sur la dystrophie myotonique (DMCRN) est un groupe mondial de grands centres de recherche médicale qui travaillent ensemble pour étudier et traiter la dystrophie myotonique (DM).
Construire un avenir meilleur pour la recherche, les essais et le traitement de la DM
Le Réseau de recherche clinique sur la dystrophie myotonique (DMCRN) est un groupe mondial de grands centres de recherche médicale qui travaillent ensemble pour étudier et traiter la dystrophie myotonique (DM), une maladie génétique qui comprend deux principaux types : DM1 et DM2. Lancé en 2013 avec le soutien de la Myotonic Dystrophy Foundation (MDF), le DMCRN compte plus de 20 sites de recherche dans le monde. Il joue un rôle clé dans la préparation des essais cliniques, la compréhension de l’évolution de la maladie et la création d’outils standardisés pour étudier la DM.
Ce que fait le DMCRN
Soutient les essais cliniques
Développe des sites d’essais cohérents et de haute qualité au sein des institutions.
Suit l’évolution de la maladie
Mène des études à long terme pour comprendre comment la DM évolue au fil du temps.
Développe des outils de recherche
Crée de meilleures méthodes pour mesurer les symptômes et identifier des biomarqueurs.
Favorise la collaboration mondiale
Encourage les équipes de recherche internationales à partager les données et les ressources.
La direction fondatrice du DMCRN
Le DMCRN a été fondé en 2012 en réponse aux préoccupations des chercheurs sur la DM concernant la préparation des sites d’essais cliniques, la standardisation des procédures de laboratoire et l’infrastructure nécessaire pour suivre le rythme rapide du développement de médicaments. Avec le soutien initial de la MDF et d’un consortium de partenaires universitaires et industriels, l’Université de Rochester — sous la direction du Dr Charles Thornton — a piloté la création du DMCRN.
Le Dr Thornton, clinicien-chercheur de renommée mondiale et très respecté au University of Rochester Medical Center, a joué un rôle central dans la mise en place du modèle collaboratif du Réseau afin d’accélérer la préparation aux essais cliniques et le développement de thérapies. Pendant 15 ans, il a été président du Comité consultatif scientifique de la MDF (SAC) et continue d’aider à orienter la stratégie de recherche de la Fondation.
« Le DMCRN permet de mener de grandes études cliniques coordonnées, essentielles pour comprendre et traiter la dystrophie myotonique. En soutenant des études d’histoire naturelle, le réseau aide à identifier des personnes pour les essais cliniques et à découvrir des biomarqueurs qui nous rapprochent de thérapies efficaces. »
Dr Nicholas Johnson, investigateur principal du DMCRN, Virginia Commonwealth University, et membre du Comité consultatif scientifique de la MDF
Contacts pour les études
- Ruby Langeslay, ruby.langeslay@vcuhealth.org
- Jennifer Raymond, jennifer.raymond@vcuhealth.org
États-Unis
- University of California, Los Angeles (UCLA) – Los Angeles, CA
- University of California, San Diego (UCSD) – San Diego, CA
- Stanford University School of Medicine – Stanford, CA
- University of Colorado Anschutz Medical Campus – Aurora, CO
- University of Florida, McKnight Brain Institute – Gainesville, FL
- University of Iowa Hospitals & Clinics – Iowa City, IA
- University of Kansas Medical Center Research Institute – Kansas City, KS
- University of Rochester Medical Center – Rochester, NY
- The Ohio State University Wexner Medical Center – Columbus, OH
- Houston Methodist Research Institute – Houston, TX
- UT Health San Antonio – San Antonio, TX
- Virginia Commonwealth University (VCU) – Richmond, VA
International
- Centro Clinico NeMO – Milan, Italy
- Osaka University – Osaka, Japan
- Radboud University Medical Center – Nijmegen, Netherlands
- Friedrich-Baur-Institute, Ludwig-Maximilians-University – Munich, Germany
- University College London Hospitals (UCLH) – London, UK
- St George’s University Hospitals – London, UK
- Auckland City Hospital – Auckland, New Zealand
- Université de Sherbrooke – Sherbrooke, QC, Canada
Sites de recherche du DMCRN dans le monde
Les sites suivants font partie du DMCRN. Certains recrutent activement pour des études spécifiques. Veuillez consulter l’annuaire des sites du DMCRN ou contacter les responsables d’étude pour en savoir plus sur les possibilités de participation.
Études en cours au sein du DMCRN
Bien que le DMCRN s’engage à soutenir la recherche sur la DM1 et la DM2, les études actives listées concernent spécifiquement des populations atteintes de DM1.
Étude DM1 chez l’adulte : END-DM1
Cette étude vise à identifier des méthodes fiables pour mesurer les symptômes et suivre l’efficacité de nouveaux traitements de la DM1.
- Qui peut participer : Adultes de 18 à 70 ans avec une DM1 confirmée
- À quoi s’attendre : Quatre visites sur 24 mois pouvant inclure des examens physiques, des tests de force musculaire, des analyses de sang et des évaluations cognitives. Il pourra être demandé à certains participants de fournir un petit échantillon musculaire optionnel (plus petit qu’un petit pois) s’ils se sentent à l’aise.
- Pourquoi c’est important : Aide les chercheurs à concevoir des essais cliniques meilleurs et plus rapides
Étude DM1 pédiatrique : ASPIRE-DM1
Cette étude porte sur de jeunes enfants vivant avec une DM1 congénitale ou à début dans l’enfance. Les chercheurs travaillent à identifier les meilleures méthodes pour mesurer, au fil du temps, l’effet des traitements chez les enfants.
- Qui peut participer : Enfants de la naissance à 4 ans et 11 mois atteints de CDM (DM congénitale) ou de ChDM (DM à début dans l’enfance)
- À quoi s’attendre : Quatre visites sur 18 mois comprenant des évaluations du développement, des tests moteurs et cognitifs, ainsi que des retours des parents ou des aidants.
- Pourquoi c’est important : Soutient les futurs essais axés sur des options de traitement pédiatriques
Soutenir la recherche sur la DM ou participer à une étude
Site officiel du DMCRN
Consultez les informations à jour du réseau sur le site officiel du DMCRN.
Rejoindre le registre des familles
Contribuez à une meilleure compréhension de la DM en rejoignant le registre de la dystrophie myotonique.
Trouver un site d’étude du DMCRN
Contactez les responsables d’étude pour en savoir plus sur les possibilités de participation.
