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PRESSEMITTEILUNG
US-Kontaktname: Tanya Stevenson
US-Kontakt-E-Mail: Tanya.Stevenson@myotonic.org
UK-Kontaktname: Emma-Jayne Ashley
UK-Kontakt-E-Mail: curedm@outlook.com
Japan-Kontaktname: Midori Senoo
Japan-Kontakt-E-Mail: international@dm-family.net
ZUR SOFORTIGEN VERÖFFENTLICHUNG
Globale Allianz von über 60 Organisationen vereint sich zum Tag der Seltenen Erkrankungen, um Versorgung, Forschung und Zugang für myotone Dystrophie voranzubringen
28. Februar 2026, weltweit – In Anerkennung des Tags der Seltenen Erkrankungen 2026 steht die Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness stolz zusammen als über 60 Organisationen weltweit, die das Bewusstsein für myotone Dystrophie (DM) schärfen und sich für verbesserte Versorgung, Forschung und Zugang für Betroffene und Familien einsetzen, die von dieser komplexen seltenen Erkrankung betroffen sind.
Die 2021 gegründete Global Alliance bringt Patientenorganisationen, Kliniker, Forscher und Industriepartner zusammen, die durch das gemeinsame Engagement vereint sind, die Ergebnisse für die globale Gemeinschaft der myotonen Dystrophie durch Zusammenarbeit, Bildung und Interessenvertretung zu verbessern.
Myotone Dystrophie ist eine fortschreitende, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die mehrere Körpersysteme betrifft, darunter Muskelfunktion, Herz, Lunge, Magen-Darm-System, endokrine Funktion und Kognition. Sie ist die häufigste Form der im Erwachsenenalter auftretenden Muskeldystrophie, bleibt jedoch weitgehend unterdiagnostiziert und missverstanden. Viele Betroffene erleben lange Verzögerungen bei der Diagnose und begrenzten Zugang zu spezialisierter Versorgung, was den dringenden Bedarf an koordiniertem globalem Handeln unterstreicht.
Um diese Herausforderungen anzugehen, hat sich die Global Alliance auf drei gemeinsame Schwerpunktbereiche ausgerichtet:
- Verbesserung der klinischen Ausbildung und des Bewusstseins
Mitglieder der Global Alliance arbeiten daran, Gesundheitsdienstleistern zu helfen, myotone Dystrophie besser zu erkennen und zu behandeln, indem sie Ärzte, Pflegekräfte, Therapeuten und andere Anbieter schulen. Ein gesteigertes Bewusstsein in den klinischen Versorgungsteams kann Verzögerungen bei der Diagnose verringern und die Qualität sowie die Koordination der Versorgung von Menschen mit myotoner Dystrophie verbessern.
„Die Verbesserung der Ausbildung von Klinikern ist entscheidend, um eine schnellere Diagnose und eine bessere Versorgung von Menschen mit myotoner Dystrophie zu erreichen“, sagte Dr. John W. Day, Direktor der Neuromuscular Division and Clinics, Stanford University. „Sicherzustellen, dass alle Gesundheitsdienstleister gut darin geschult sind, wie sie auf zuverlässige, aktuelle und krankheitsspezifische Informationen über myotone Dystrophie zugreifen können, führt direkt zu einer besseren Erkennung, einer zeitnaheren Diagnose und einem verbesserten Patientenergebnis.“
- Vorbereitung und Unterstützung von Einzelpersonen für die klinische Forschung und Studien
Angesichts einer wachsenden Pipeline an vielversprechender Forschung und potenziellen Therapien ist die Bereitschaft für klinische Studien immer wichtiger geworden. Die Global Alliance unterstützt Bemühungen, klare und zugängliche Informationen über Forschung und klinische Studien bereitzustellen, damit Menschen, die mit myotoner Dystrophie leben, wissen, was sie erwartet, und sich während des gesamten Forschungsprozesses unterstützt fühlen.
„Patientenregister sind ein Eckpfeiler der Bereitschaft für klinische Studien“, sagte Helen Walker, Projektmanagerin des UK Myotonic Dystrophy Patient Registry. „Sie helfen dabei, Einzelpersonen mit Forschungsmöglichkeiten zu vernetzen, die Studienplanung zu unterstützen und sicherzustellen, dass die Stimmen von Menschen mit myotoner Dystrophie vertreten sind. Register spielen eine entscheidende Rolle bei der Beschleunigung der Forschung und befähigen Patienten gleichzeitig, mit Zuversicht teilzunehmen.“
- Unterstützung des Zugangs zur Versorgung und der Kostenübernahme für Behandlungen
Die Global Alliance arbeitet auch daran, den Zugang zu wesentlicher Versorgung und Behandlung zu verbessern, indem sie politische Entscheidungsträger, Versicherer und Gesundheitssysteme einbezieht. Dies umfasst den Einsatz für die Kostenübernahme von diagnostischen Tests, fachärztlicher Versorgung, medizinischer Ausrüstung, unterstützenden Therapien und zukünftigen krankheitsmodifizierenden Behandlungen.
„Die Verbesserung der Ergebnisse für Menschen mit myotoner Dystrophie erfordert mehr als nur wissenschaftlichen Fortschritt; sie verlangt einen gerechten und sofortigen Zugang zu neuen Erkenntnissen, Behandlungen und Therapien“, sagte Dr. Andy Rohrwasser, Chief Scientific Officer bei der Myotonic Dystrophy Foundation. „Alle Patienten müssen in der Lage sein, zeitnahe Diagnosen zu erhalten, eine spezialisierte multidisziplinäre Versorgung in Anspruch zu nehmen und von neuen Therapien zu profitieren, sobald diese verfügbar sind. Durch die Zusammenarbeit mit Klinikern, politischen Entscheidungsträgern und globalen Partnern bauen wir Barrieren ab und stellen sicher, dass Forschungsergebnisse in eine bedeutsame Wirkung für die gesamte DM-Gemeinschaft umgesetzt werden.“
Zusammen spiegeln diese Bemühungen das anhaltende Wachstum und die Reife des globalen Ökosystems für myotone Dystrophie wider. In den letzten Jahren haben Fortschritte in der Forschung, verstärkte Zusammenarbeit und stärkeres Patientenengagement neue Dynamik und Optimismus für die Zukunft der Versorgung und Behandlung von myotoner Dystrophie geschaffen.
Die Global Alliance ermutigt die Gemeinschaft auch, auf den Internationalen Tag des Bewusstseins für myotone Dystrophie am 15. September vorauszublicken. Die Planung für Beleuchtungen von Denkmälern, Proklamationen und lokale Bewusstseinsaktivitäten auf der ganzen Welt ist bereits im Gange. Gemeinschaften werden ermutigt, jetzt mit Öffentlichkeitsarbeit zu beginnen, um das Bewusstsein und die Teilnahme zu verstärken.
Durch gemeinsames Handeln am Tag der Seltenen Erkrankungen und darüber hinaus bleibt die Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness dem Vorantreiben von Fortschritt, der Förderung von Zusammenarbeit und der Verbesserung des Lebens von Menschen mit myotoner Dystrophie weltweit verpflichtet.
Für weitere Informationen und um sich zu engagieren, besuchen Sie:
www.myotonic.org/international-dm-day
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Die Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness
Um mehr zu erfahren und sich für die Mitgliedschaft in der Global Alliance zu bewerben, besuchen Sie bitte www.myotonic.org/international-dm-day.
Australien – MDA Australia*
Kanada – Muscular Dystrophy Canada
Dänemark – Muskelsvindfonden*
Europa – Euro-DyMA*
Frankreich – AFM-Téléthon*
Deutschland – Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V.*
Griechenland – Muscular Dystrophy Association HELLAS*
Italien – Centro Clinico NeMO
Italien – FMM – Fondazione Malattie Miotoniche*
Niederlande – Maastricht UMC+
Niederlande – Stichting MD (Nederland)*
Niederlande – Spierziekten Nederland*
Spanien – Arthex Biotech
Spanien – CIBER
Spanien – DM1-Hub
Spanien – Germans Trias i Pujol Research Institute
Spanien – INCLIVA. Health Research Institute
Spanien – Universitat de València
Schweiz – Lupin Neurosciences
Schweiz – Novartis
Vereinigtes Königreich – AMO Pharma Ltd
Vereinigtes Königreich – Cure DM Myotonic Dystrophy UK*
Vereinigtes Königreich – Myotonic Dystrophy Support Group*
Vereinigtes Königreich – Muscular Dystrophy UK*
Vereinigtes Königreich – St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust
Vereinigtes Königreich – TREAT-NMD
Vereinigtes Königreich – UK Myotonic Dystrophy Patient Registry*
Vereinigtes Königreich – University College London Hospitals NHS Foundation Trust
USA – Arrakis Therapeutics
USA – AskBio
USA – Astellas Gene Therapies
USA – Athens Academy
USA – Avidity Biosciences
USA – Dyne Therapeutics
USA – Entrada Therapeutics
USA – GrittGene Therapeutics
USA – Harmony Biosciences
USA – PepGen
USA – Stanford University
USA – University of Utah
USA – Vertex Pharmaceuticals
Weltweit – International Myotonic Dystrophy Consortium*
Ein * kennzeichnet ein Gründungsmitglied der Myotonic Dystrophy Awareness Global Alliance.
Wenn Sie eine Gruppe, Organisation, ein Krankenhaus, eine akademische Einrichtung oder ein Unternehmen sind, das daran interessiert ist, der Global Alliance offiziell beizutreten, um das Bewusstsein für myotone Dystrophie zu schärfen, und Ihren Namen und Ihr Logo dem Team hinzufügen möchten, füllen Sie bitte dieses Formular aus.
