Lernen Sie zwei unserer Pilot-Grant-Stipendiaten 2025 kennen, David Housman, PhD und Christopher Ng, Sc.D.! Die Dres. David Housman und Christopher Ng setzen sich für die Weiterentwicklung therapeutischer Strategien für DM1 ein, indem sie den zugrunde liegenden Mechanismus der CTG-Repeat-Instabilität ins Visier nehmen. Das Projekt „Eine gezielte DNA-Reparaturenzym-Therapie für myotone Dystrophie“ stellt eine fokussierte Anstrengung dar, eine vielversprechende DNA-Reparaturenzym-Therapie, die im Kontext der Huntington-Krankheit (HD) entwickelt wurde, auf das Feld der DM1 auszuweiten. Das MDF-Pilotstipendium ist von entscheidender Bedeutung, um diese Erweiterung zu ermöglichen und eine strategische Zusammenarbeit mit Dr. Eric Wang zu initiieren, dessen Labor eine Vorreiterrolle in der DM1-Biologie, Modellentwicklung und therapeutischen Verabreichung einnimmt.
Dr. Housman blickt auf eine langjährige und einflussreiche Karriere im Bereich DM1 und anderer Repeat-Expansions-Erkrankungen (REDs) zurück, einschließlich wegweisender Beiträge zur Entschlüsselung der genetischen Grundlagen von DM1 und HD. Dr. Ng ist ein engagierter Nachwuchsforscher, der unter der Mentorschaft von Dr. Housman daran arbeitet, FAN1 als krankheitsmodifizierendes Therapeutikum für Repeat-Expansions-Erkrankungen zu entwickeln. Während sich Dr. Ngs primäre Forschung auf HD konzentrierte, markiert dieser Vorschlag einen entschlossenen Schwenk in den DM1-Bereich. Er engagiert sich zutiefst sowohl in den wissenschaftlichen als auch in den translationalen Aspekten dieser Forschung, einschließlich der therapeutischen Entwicklung und Kommerzialisierung.
Das Housman-Labor widmet sich seit langem der genetischen Entdeckung und dem mechanistischen Verständnis erblicher Krankheiten, einschließlich der frühen Mitentdeckung des DMPK-Gens, das bei DM1 eine Rolle spielt. Das Team setzt sich voll und ganz dafür ein, dieses Projekt als dauerhafte Untersuchungslinie zur Biologie und Therapie von DM1 voranzutreiben. Mit der Unterstützung der MDF wollen sie nicht nur die präklinische Entdeckung katalysieren, sondern auch eine längerfristige therapeutische Entwicklung, die letztendlich das Leben der von DM1 Betroffenen verbessern wird.
