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Diese von der MDF erstellte Publikation mit dem Titel „Patientenzentrierte Therapieentwicklung für myotoner Dystrophie: Bericht des von der MDF gesponserten Workshops (pdf)“ wurde in Therapeutic Innovation and Regulatory Science veröffentlicht. Der Bericht untersucht den Status von Biomarkern, Endpunkten und dem Design klinischer Studien für die Therapieentwicklung bei myotoner Dystrophie und legt den Grundstein für die Einbeziehung der Patienten- und Betreuerstimme in die DM-Therapieentwicklung. Er enthält auch einen Bericht über die von der MDF in Zusammenarbeit mit der Silicon Valley Research Group durchgeführte Nutzen-Risiko-Studie.
