¡Conozca a dos de nuestros beneficiarios de la beca piloto de 2025, David Housman, PhD y Christopher Ng, ScD! Los Dres. David Housman y Christopher Ng se han comprometido a avanzar en las estrategias terapéuticas para la DM1 al dirigirse al mecanismo subyacente de la inestabilidad de repeticiones CTG. El proyecto “Una terapia enzimática dirigida de reparación del ADN para la distrofia miotónica” representa un esfuerzo centrado en expandir una prometedora terapia enzimática de reparación del ADN, desarrollada en el contexto de la enfermedad de Huntington (EH), al campo de la DM1. La beca piloto de la MDF es esencial para permitir esta expansión y para iniciar una colaboración estratégica con el Dr. Eric Wang, cuyo laboratorio ha estado a la vanguardia de la biología de la DM1, el desarrollo de modelos y la administración terapéutica.
El Dr. Housman ha tenido una carrera larga e impactante en la DM1 y otros trastornos de expansión de repeticiones (RED), incluyendo contribuciones seminales al descubrimiento de las bases genéticas de la DM1 y la EH. El Dr. Ng es un investigador dedicado en las primeras etapas de su carrera que ha estado trabajando bajo la tutoría del Dr. Housman para desarrollar FAN1 como una terapia modificadora de la enfermedad para los trastornos de expansión de repeticiones. Si bien la investigación principal del Dr. Ng se ha centrado en la EH, esta propuesta marca un giro comprometido hacia el espacio de la DM1. Está profundamente involucrado tanto en los aspectos científicos como traslacionales de esta investigación, incluyendo el desarrollo y la comercialización de terapias.
El laboratorio Housman tiene una dedicación de larga data al descubrimiento genético y la comprensión mecanicista de las enfermedades hereditarias, incluyendo su codescubrimiento temprano del gen DMPK implicado en la DM1. El equipo está totalmente comprometido a avanzar en este proyecto como una línea de investigación sostenida en la biología y terapia de la DM1. Con el apoyo de la MDF, su objetivo es catalizar no solo el descubrimiento preclínico, sino también el desarrollo terapéutico a más largo plazo que, en última instancia, mejorará la vida de las personas afectadas por la DM1.
