Découvrez deux de nos lauréats des bourses pilotes 2025, David Housman, PhD, et Christopher Ng, ScD ! Les Drs David Housman et Christopher Ng s’engagent à faire progresser les stratégies thérapeutiques pour la DM1 en ciblant le mécanisme sous-jacent de l’instabilité des répétitions CTG. Le projet « A Targeted DNA Repair Enzyme Therapy for Myotonic Dystrophy » représente un effort ciblé visant à étendre une thérapie enzymatique de réparation de l’ADN prometteuse, développée dans le contexte de la maladie de Huntington (MH), au domaine de la DM1. La bourse pilote de la MDF est essentielle pour permettre cette extension et pour initier une collaboration stratégique avec le Dr Eric Wang, dont le laboratoire est à l’avant-garde de la biologie de la DM1, du développement de modèles et de l’administration de thérapies.
Le Dr Housman a mené une carrière de longue date, marquante, dans la DM1 et d’autres maladies à expansion de répétitions (RED), avec notamment des contributions majeures à la mise en évidence des bases génétiques de la DM1 et de la MH. Le Dr Ng est un chercheur en début de carrière, très engagé, qui a travaillé sous le mentorat du Dr Housman afin de développer FAN1 comme traitement modificateur de la maladie pour les troubles à expansion de répétitions. Bien que les recherches principales du Dr Ng aient porté sur la MH, cette proposition marque un virage résolu vers la DM1. Il est profondément investi dans les dimensions scientifiques et translationnelles de ces travaux, notamment le développement thérapeutique et la commercialisation.
Le laboratoire Housman se consacre depuis longtemps à la découverte génétique et à la compréhension mécanistique des maladies héréditaires, notamment grâce à sa co-découverte précoce du gène DMPK impliqué dans la DM1. L’équipe est pleinement engagée à faire avancer ce projet comme un axe de recherche durable sur la biologie et la thérapie de la DM1. Avec le soutien de la MDF, elle vise à catalyser non seulement la découverte préclinique, mais aussi le développement thérapeutique à plus long terme, qui améliorera in fine la vie des personnes touchées par la DM1.
