Une alliance mondiale de plus de 60 organisations de lutte contre la dystrophie myotonique s’unit pour la Journée des maladies rares 2026

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COMMUNIQUÉ DE PRESSE

Contact États-Unis : Tanya Stevenson
E-mail contact États-Unis : Tanya.Stevenson@myotonic.org

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E-mail contact Japon : international@dm-family.net

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Une alliance mondiale de plus de 60 organisations s’unit pour la Journée des maladies rares afin de faire progresser les soins, la recherche et l’accès aux traitements pour la dystrophie myotonique

28 février 2026, Monde entier – À l’occasion de la Journée des maladies rares 2026, la Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness se rassemble fièrement avec plus de 60 organisations à travers le monde pour sensibiliser à la dystrophie myotonique (DM) et plaider pour l’amélioration des soins, de la recherche et de l’accès pour les personnes et les familles touchées par cette maladie rare complexe.

Établie en 2021, l’Alliance mondiale regroupe des organisations de défense des patients, des cliniciens, des chercheurs et des partenaires industriels unis par un engagement commun : améliorer les résultats pour la communauté mondiale de la dystrophie myotonique grâce à la collaboration, l’éducation et le plaidoyer.

La dystrophie myotonique est une maladie neuromusculaire héréditaire et évolutive qui affecte de multiples systèmes de l’organisme, notamment la fonction musculaire, le cœur, les poumons, le système gastro-intestinal, la fonction endocrine et la cognition. C’est la forme la plus courante de dystrophie musculaire à l’âge adulte, pourtant elle reste largement sous-diagnostiquée et méconnue. De nombreuses personnes subissent de longs délais de diagnostic et un accès limité à des soins spécialisés, ce qui souligne le besoin urgent d’une action mondiale coordonnée.

Pour relever ces défis, l’Alliance mondiale s’est alignée autour de trois domaines d’intervention communs :

1. Améliorer l’éducation clinique et la sensibilisationLes membres de l’Alliance mondiale s’efforcent d’aider les prestataires de soins de santé à mieux reconnaître et gérer la dystrophie myotonique en formant les médecins, les infirmiers, les thérapeutes et d’autres professionnels. Une sensibilisation accrue au sein des équipes de soins cliniques peut réduire les délais de diagnostic et améliorer la qualité et la coordination des soins pour les personnes vivant avec la dystrophie myotonique. « L’amélioration de la formation des cliniciens est essentielle pour parvenir à un diagnostic plus rapide et à de meilleurs soins pour les personnes atteintes de dystrophie myotonique », a déclaré le Dr John W. Day, directeur de la Neuromuscular Division and Clinics, Stanford University. « S’assurer que tous les prestataires de soins de santé sont bien formés sur la manière d’accéder à des informations fiables, à jour et spécifiques à la dystrophie myotonique, entraîne directement une meilleure reconnaissance, un diagnostic plus rapide et de meilleurs résultats pour les patients. »
2. Préparer et soutenir les individus pour la recherche et les essais cliniquesAvec un nombre croissant de recherches prometteuses et de thérapies potentielles en développement, la préparation aux essais cliniques est devenue de plus en plus importante. L’Alliance mondiale soutient les efforts visant à fournir des informations claires et accessibles sur la recherche et les essais cliniques, afin que les personnes vivant avec la dystrophie myotonique comprennent à quoi s’attendre et se sentent soutenues tout au long du processus de recherche. « Les registres de patients sont la pierre angulaire de la préparation aux essais cliniques », a déclaré Mme Helen Walker, chef de projet du UK Myotonic Dystrophy Patient Registry. « Ils aident à mettre les individus en relation avec des opportunités de recherche, soutiennent la planification des essais et garantissent que les voix des personnes vivant avec la dystrophie myotonique sont représentées. Les registres jouent un rôle vital dans l’accélération de la recherche tout en donnant aux patients les moyens de participer en toute confiance. »
3. Soutenir l’accès aux soins et la couverture des traitementsL’Alliance mondiale travaille également à améliorer l’accès aux soins et aux traitements essentiels en s’engageant auprès des décideurs politiques, des assureurs et des systèmes de santé. Cela inclut le plaidoyer pour la couverture des tests de diagnostic, des soins spécialisés, de l’équipement médical, des thérapies de soutien et des futurs traitements modificateurs de la maladie. « L’amélioration des résultats pour les personnes vivant avec la dystrophie myotonique nécessite plus que des progrès scientifiques, elle exige un accès équitable et immédiat aux connaissances, traitements et thérapies émergents », a déclaré le Dr Andy Rohrwasser, directeur scientifique de la Myotonic Dystrophy Foundation. « Tous les patients doivent pouvoir obtenir des diagnostics rapides, recevoir des soins multidisciplinaires spécialisés et bénéficier des thérapies émergentes dès qu’elles sont disponibles. Grâce à la collaboration avec les cliniciens, les décideurs politiques et les partenaires mondiaux, nous réduisons les barrières et veillons à ce que les avancées de la recherche se traduisent par un impact significatif pour l’ensemble de la communauté DM. »

Ensemble, ces efforts reflètent la croissance et la maturité continues de l’écosystème mondial de la dystrophie myotonique. Ces dernières années, les avancées de la recherche, la collaboration accrue et l’engagement plus fort des patients ont créé un nouvel élan et un optimisme pour l’avenir des soins et des traitements de la dystrophie myotonique.

L’Alliance mondiale encourage également la communauté à se projeter vers la Journée internationale de sensibilisation à la dystrophie myotonique le 15 septembre. La planification est déjà en cours pour l’illumination de monuments, des proclamations et des activités de sensibilisation locales à travers le monde. Les communautés sont encouragées à commencer leurs efforts de sensibilisation dès maintenant pour aider à amplifier la visibilité et la participation.

Par une action collective lors de la Journée des maladies rares et au-delà, la Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness reste déterminée à stimuler le progrès, à favoriser la collaboration et à améliorer la vie des personnes vivant avec la dystrophie myotonique dans le monde entier.

Pour plus d’informations et pour vous impliquer, visitez :

www.myotonic.org/international-dm-day

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La Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness

Pour en savoir plus et demander à rejoindre l’Alliance mondiale, veuillez visiter www.myotonic.org/international-dm-day.

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